2025 年 9 月 29 日

在最新一期 《药物发现世界》（DDW）2025 年秋季刊第 35 页上，新的《人工智能指南》正在介绍案例研究 "赋能药物发现"。它重点介绍了人工智能 (AI)、机器学习 (ML) 和先进的化学信息学如何改变药物发现的格局。

为什么阅读本指南？

如果您是制药或生物技术领域的科学家、创新者或决策者，本指南将是您的必读书。它超越了炒作，展示了人工智能如何产生可衡量的影响--从加速分子设计到优化临床试验。您将了解到哪些方法行之有效、哪些挑战依然存在，以及如何通过合作、数据质量和负责任的创新来充分发挥人工智能的潜力。

从炒作到现实世界的影响

目前，将一种药物推向市场的成本超过 23 亿美元（第 37 页），时间往往长达十年以上，临床试验的失败率高达 90%。人工智能正在改变这一等式。德勤 2024 调查发现，62% 的生物制药企业高管认为，人工智能可以将早期发现的时间至少缩短 25%。人工智能设计的分子已经在项目启动后的短短 12 个月内进入了 I 期试验阶段--这是一个巨大的加速。

突破性技术和应用

该指南重点介绍了深度学习、生成式人工智能、云计算和多组学数据方面的进展。第37页的CRISPR-GPT等工具正在实现基因编辑设计的自动化，而人工智能驱动的数字病理学正在简化全球临床试验。现在，人工智能已成为新药发现、全新分子设计、先导物优化甚至临床试验规划的核心。

^SYNTHIA®和 AIDDISON™：加速发现与合成

AIDDISON™和SYNTHIA^® 等平台是这一转变的一部分。AIDDISON™ 是一种基于网络的安全解决方案，结合了人工智能/ML 和计算机辅助药物设计 (CADD)，可加速新药候选物的鉴定和优化。其直观的界面使各种背景的科学家都能使用先进的计算工具。

AIDDISON™ 利用相似性搜索、药效筛选和生成模型生成数千个可行的分子。然后，它应用基于性质的筛选、分子对接和基于形状的配准，优先选择具有最高生物活性概率和最佳 ADMET 特征的分子。

真正使 AIDDISON™ 脱颖而出的是它与SYNTHIA^®逆合成软件的无缝集成。SYNTHIA^®使研究人员能够立即评估有前景分子的合成可及性，并确定实验室合成所需的试剂。通过缩小虚拟分子设计与实际合成设计之间的差距，SYNTHIA® 和 AIDDISON™ 使化学家能够更快、更自信地进行创新。

案例研究：坦克酶抑制剂

最近一份关于tankyrase抑制剂--一类具有潜在抗癌活性的分子--的应用说明证明了这种集成方法的威力。从已知的抑制剂开始，AIDDISON™ 的生成模型和虚拟筛选探索了广阔的化学空间，产生了多种候选分子。这些候选分子经过筛选后与目标蛋白质对接，最有希望的结构被送往^SYNTHIA®进行逆合成分析。与传统方法相比，这一工作流程加快了新型合成先导物的鉴定，并实现了对化学空间更彻底的探索。

专家见解与合作

第 43 页的 Serna Bio 首席执行官兼创始人 Rabia Khan 和第 46 页的 IQVIA 实验室数字病理学创新全球总监 Amanda Hemmerich 博士等领袖人物的访谈揭示了人工智能如何开启新的治疗策略，尤其是在 RNA 靶向疗法和数字病理学领域。这些故事展示了人工智能如何让科学家们提出更大胆的问题，解决以前无法解决的疾病。

挑战与前进之路

指南并不回避各种障碍--数据质量、可重复性、监管数据的不确定性以及对 FAIR 数据原则的需求。行业合作和新标准有助于克服这些障碍，确保人工智能在现实世界中产生影响。

未来：人工智能是推动力，而非替代品

人工智能在药物发现中的作用不再是假设。它是一种存在且不断加速的力量。下一波突破不会来自人工智能对科学家的替代，而是来自人工智能使科学家能够提出更大胆的问题、测试更雄心勃勃的假设，并最终更快、更高效地为患者提供更好的药物。

 

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