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DDW2025年秋号のAIガイド
AIDDISON™とSYNTHIA©がどのように分子設計を変革するか
2025年9月29日
ドラッグ・ディスカバリー・ワールド（DDW） 最新号 2025年秋号の 35ページで、新しいAIガイドが "Empowering Drug Discovery "というケーススタディを特集している。人工知能（AI）、機械学習（ML）、高度なケムインフォマティクスが医薬品探索の展望をどのように変えつつあるかに焦点を当てている。
なぜこのガイドを読むのか？
あなたが製薬やバイオテクノロジーの科学者、革新者、意思決定者なら、このガイドは必読です。本書では、誇大広告にとどまらず、分子設計の加速から臨床試験の最適化まで、AIがどのように測定可能なインパクトを与えているかを紹介しています。何が有効で、どのような課題が残っているのか、コラボレーション、データ品質、責任あるイノベーションを通じてAIの可能性を最大限に活用する方法を学ぶことができる。
誇大広告から現実世界への影響へ
医薬品の上市にかかるコストは現在23億ドルを超え（37ページ）、その期間はしばしば10年を超え、臨床試験の失敗率は90％にのぼる。AIはこの方程式を変えようとしている。デロイトの2024年調査によると、バイオファーマのエグゼクティブの62％が、AIによって早期発見のタイムラインを少なくとも25％短縮できると考えている。AIが設計した分子は、プログラム開始からわずか12カ月ですでに第I相臨床試験に入っており、これは劇的な加速である。
画期的なテクノロジーとアプリケーション
このガイドでは、ディープラーニング、ジェネレーティブAI、クラウドコンピューティング、マルチオミクスデータにおける進歩に焦点を当てている。37ページのCRISPR-GPTのようなツールは遺伝子編集デザインを自動化し、AIを活用したデジタル病理学は世界的な臨床試験を合理化している。AIは今や、ヒット化合物の発見、de novo分子設計、リード化合物の最適化、さらには臨床試験計画の中心的存在となっている。
SYNTHIA®とAIDDISON™：探索と合成の加速
この変革の一環として、AIDDISON™や SYNTHIA®のようなプラットフォームがあります。AIDDISON™は、AI/MLとコンピュータ支援薬剤設計（CADD）を組み合わせた安全なウェブベースのソリューションで、新薬候補化合物の同定と最適化を加速します。直感的なインターフェースにより、あらゆるバックグラウンドを持つ科学者が高度な計算ツールにアクセスすることができます。
AIDDISON™は、類似性検索、ファーマコフォア・スクリーニング、およびジェネレーティブ・モデルを使用して、数千もの実行可能な分子を生成します。その後、特性ベースのフィルター、分子ドッキング、形状ベースのアライメントを適用し、生物学的活性と最適なADMETプロファイルを持つ可能性の高い分子を優先順位付けします。
AIDDISON™の真の特徴は、SYNTHIA® 逆合成解析ソフトウェアとのシームレスな統合です。SYNTHIA®により、研究者は有望な分子の合成アクセシビリティを即座に評価し、実験室での合成に必要な試薬を特定することができます。バーチャル分子設計と実用的な合成計画のギャップを埋めることにより、SYNTHIA®とAIDDISON™は、化学者がより速く、より確信を持って革新的な研究を行えるようにします。
ケーススタディタンキラーゼ阻害剤
タンキラーゼ阻害剤（抗がん活性が期待される分子クラス）に関する最近のアプリケーションノートは、この統合的アプローチの威力を実証しています。既知の阻害剤から出発して、AIDDISON™の生成モデルとバーチャル・スクリーニングは、広大なケミカルスペースの探索を行い、多様な候補分子を生み出した。これらはフィルターにかけられ、標的タンパク質にドッキングされ、最も有望な構造はSYNTHIA®に送られ、逆合成解析が行われた。このワークフローにより、合成可能な新規リード化合物の同定が加速され、従来の方法よりもケミカルスペースの徹底的な探索が可能になりました。
専門家の洞察とコラボレーション
43ページのセルナ・バイオ社CEO兼創設者ラビア・カーン氏、46ページのIQVIAラボラトリーズ社デジタル病理学イノベーション・グローバル・ディレクター、アマンダ・ヘメリッヒ博士のようなリーダーへのインタビューは、特にRNA標的治療やデジタル病理学において、AIがどのように新たな治療戦略を解き明かしているかを明らかにしている。これらのストーリーは、AIがいかに科学者たちに大胆な疑問を投げかけ、これまで手の届かなかった疾患に取り組むことを可能にしているかを示している。
課題と展望
データ品質、再現性、規制データの不確実性、FAIRデータ原則の必要性などである。業界の協力と新しい標準は、これらの障壁を克服し、AIが実世界にインパクトをもたらすことを確実にするのに役立っている。
未来：代替ではなくイネーブラーとしてのAI
医薬品探索におけるAIの役割は、もはや仮説ではありません。現在進行形で加速している。次のブレークスルーの波は、AIが科学者に取って代わることによってもたらされるのではなく、AIが科学者に大胆な質問を投げかけ、より野心的な仮説を検証し、最終的にはより良い医薬品をより早く、より効率的に患者に届けることを可能にすることによってもたらされるのだ。
