29. September 2025

In der neuesten Ausgabe Herbst 2025 der Arzneimittelforschung World (DDW) wird auf Seite 35 die Fallstudie "Empowering Arzneimittelforschung" vorgestellt. Sie beleuchtet, wie Künstliche Intelligenz (KI), maschinelles Lernen (ML) und fortschrittliche Chemieinformatik die Landschaft der Arzneimittelforschung verändern.

Warum diesen Leitfaden lesen?

Wenn Sie Wissenschaftler, Innovator oder Entscheidungsträger in der Pharma- oder Biotechbranche sind, sollten Sie diesen Leitfaden unbedingt lesen. Er geht über den Hype hinaus und zeigt, wie KI einen messbaren Einfluss hat - von der Beschleunigung des Moleküldesigns bis zur Optimierung klinischer Studien. Sie erfahren, was funktioniert, welche Herausforderungen noch bestehen und wie Sie das volle Potenzial der KI durch Zusammenarbeit, Datenqualität und verantwortungsvolle Innovation nutzen können.

Vom Hype zur Wirkung in der realen Welt

Die Kosten für die Markteinführung eines Medikaments belaufen sich heute auf über 2,3 Milliarden US-Dollar (Seite 37), wobei die Zeiträume oft mehr als zehn Jahre betragen und die Misserfolgsquote bei klinischen Studien bei 90 % liegt. Die KI verändert diese Gleichung. Die Deloitte-Umfrage 2024 ergab, dass 62 % der Führungskräfte in der Biopharmabranche glauben, dass KI die Zeitspanne für die frühe Entwicklung um mindestens 25 % verkürzen könnte. KI-entwickelte Moleküle sind bereits innerhalb von nur 12 Monaten nach Programmstart in Phase-I-Studien eingetreten - eine dramatische Beschleunigung.

Bahnbrechende Technologien und Anwendungen

Der Leitfaden hebt Fortschritte in den Bereichen Deep Learning, generative KI, Cloud Computing und Multiomics-Daten hervor. Tools wie CRISPR-GPT (siehe Seite 37) automatisieren das Gen-Editing-Design, während die KI-gestützte digitale Pathologie die globalen klinischen Studien rationalisiert. KI ist heute von zentraler Bedeutung für die Entdeckung von Hits, das De-novo-Moleküldesign, die Lead-Optimierung und sogar die Planung klinischer Studien.

SYNTHIA^® und AIDDISON™: Beschleunigung von Entdeckung und Synthese

Teil dieses Wandels sind Plattformen wie AIDDISON™ und SYNTHIA^®. AIDDISON™ ist eine sichere, webbasierte Lösung, die KI/ML und computerunterstütztes Wirkstoffdesign (CADD) kombiniert, um die Identifizierung und Optimierung neuer Wirkstoffkandidaten zu beschleunigen. Die intuitive Benutzeroberfläche macht fortschrittliche Berechnungswerkzeuge für Wissenschaftler aller Fachrichtungen zugänglich.

AIDDISON™ generiert mithilfe von Ähnlichkeitssuchen, Pharmakophor-Screening und generativen Modellen Tausende von realisierbaren Molekülen. Anschließend wendet es eigenschaftsbasierte Filterung, molekulares Docking und formbasiertes Alignment an, um die Moleküle mit der höchsten Wahrscheinlichkeit für biologische Aktivität und optimalen ADMET-Profilen zu priorisieren.

Das Besondere an AIDDISON™ ist seine nahtlose Integration in die ^SYNTHIA® Retrosynthese-Software. SYNTHIA^® ermöglicht es Forschern, die synthetische Zugänglichkeit vielversprechender Moleküle sofort zu bewerten und die erforderlichen Reagenzien für die Laborsynthese zu identifizieren. Indem sie die Lücke zwischen virtuellem Moleküldesign und praktischer Syntheseplanung schließen, ermöglichen SYNTHIA^® und AIDDISON™ Chemikern, schneller und mit größerer Sicherheit Innovationen zu entwickeln.

Fallstudie: Tankyrase-Inhibitoren

Eine kürzlich erschienene Application Note zu Tankyrase-Inhibitoren - einerKlasse von Molekülen mit potenzieller Antikrebsaktivität - veranschaulicht die Leistungsfähigkeit dieses integrierten Ansatzes. Ausgehend von einem bekannten Inhibitor haben die generativen Modelle und das virtuelle Screening von AIDDISON™ den riesigen chemischen Raum erkundet und verschiedene Molekülkandidaten hervorgebracht. Diese wurden gefiltert und an das Zielprotein angedockt, und die vielversprechendsten Strukturen wurden zur retrosynthetischen Analyse an ^SYNTHIA® gesendet. Dieser Workflow beschleunigte die Identifizierung neuer, synthetisch zugänglicher Leitstrukturen und ermöglichte eine gründlichere Erkundung des chemischen Raums als herkömmliche Methoden.

Einblicke von Experten und Zusammenarbeit

Interviews mit führenden Persönlichkeiten wie Rabia Khan, CEO und Gründerin von Serna Bio, auf Seite 43 und Dr. Amanda Hemmerich, Global Director of Digital Pathology Innovation bei IQVIA Laboratories, auf Seite 46 zeigen, wie KI neue therapeutische Strategien erschließt, insbesondere bei RNA-gerichteten Therapien und digitaler Pathologie. Diese Geschichten zeigen, wie KI es Wissenschaftlern ermöglicht, kühnere Fragen zu stellen und Krankheiten zu bekämpfen, die zuvor unerreichbar waren.

Herausforderungen und der Weg in die Zukunft

Der Leitfaden schreckt nicht vor Hürden zurück - Datenqualität, Reproduzierbarkeit, regulatorische Unsicherheiten und die Notwendigkeit von FAIR-Datengrundsätzen. Industriekooperationen und neue Standards helfen dabei, diese Hürden zu überwinden und sicherzustellen, dass KI in der Praxis Wirkung zeigt.

Die Zukunft: KI als Ermöglicher, nicht als Ersatz

Die Rolle der KI in der Arzneimittelforschung ist nicht länger hypothetisch. Sie ist eine gegenwärtige und sich beschleunigende Kraft. Die nächste Welle von Durchbrüchen wird nicht dadurch entstehen, dass KI Wissenschaftler ersetzt, sondern dadurch, dass KI sie in die Lage versetzt, kühnere Fragen zu stellen, ehrgeizigere Hypothesen zu testen und letztendlich bessere Medikamente schneller und effizienter zu den Patienten zu bringen.

 

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