29 settembre 2025

Nell'ultimo numero Autunno 2025 di Scoperta di farmaci World (DDW), a pagina 35, la nuova Guida AI presenta il caso di studio "Empowering Scoperta di farmaci". L'articolo evidenzia come l'intelligenza artificiale (IA), l'apprendimento automatico (ML) e la cheminformatica avanzata stiano trasformando il panorama della Scoperta di farmaci.

Perché leggere questa guida?

Se siete scienziati, innovatori o decisori in ambito farmaceutico o biotecnologico, questa guida è una lettura essenziale. Va oltre il clamore per mostrare come l'IA stia avendo un impatto misurabile, dall'accelerazione della progettazione delle molecole all'ottimizzazione degli studi clinici. Scoprirete cosa funziona, quali sono le sfide ancora aperte e come sfruttare il pieno potenziale dell'IA attraverso la collaborazione, la qualità dei dati e l'innovazione responsabile.

Dal clamore all'impatto sul mondo reale

Il costo di immissione sul mercato di un farmaco supera oggi i 2,3 miliardi di dollari (pagina 37), con tempi che spesso superano il decennio e un tasso di fallimento del 90% negli studi clinici. L'IA sta cambiando questa equazione. L'indagine 2024 di Deloitte ha rilevato che il 62% dei dirigenti del settore biofarmaceutico ritiene che l'IA possa ridurre le tempistiche di scoperta di almeno il 25%. Le molecole progettate dall'IA sono già entrate in sperimentazione di Fase I a soli 12 mesi dall'inizio del programma: un'accelerazione impressionante.

Tecnologie e applicazioni innovative

La guida evidenzia i progressi nel deep learning, nell'IA generativa, nel cloud computing e nei dati multiomici. Strumenti come CRISPR-GPT a pagina 37 stanno automatizzando la progettazione dell'editing genico, mentre la patologia digitale alimentata dall'IA sta semplificando gli studi clinici globali. L'intelligenza artificiale è ora fondamentale per la scoperta degli hit, la progettazione di molecole de novo, l'ottimizzazione dei lead e persino la pianificazione degli studi clinici.

SYNTHIA^® e AIDDISON™: Accelerare la scoperta e la sintesi

Parte di questa trasformazione sono piattaforme come AIDDISON™ e SYNTHIA^®. AIDDISON™ è una soluzione sicura e basata sul web che combina AI/ML e progettazione farmacologica assistita dal computer (CADD) per accelerare l'identificazione e l'ottimizzazione di nuovi candidati farmaci. La sua interfaccia intuitiva rende gli strumenti computazionali avanzati accessibili a scienziati di ogni provenienza.

AIDDISON™ genera migliaia di molecole valide utilizzando ricerche di similarità, screening farmacologico e modelli generativi. Applica poi filtri basati sulle proprietà, docking molecolare e allineamento basato sulla forma per dare priorità alle molecole con la più alta probabilità di attività biologica e profili ADMET ottimali.

Ciò che distingue veramente AIDDISON™ è la sua perfetta integrazione con il Software di retrosintesi SYNTHIA^®. SYNTHIA^® consente ai ricercatori di valutare immediatamente l'accessibilità sintetica di molecole promettenti e di identificare i reagenti necessari per la sintesi in laboratorio. Colmando il divario tra la progettazione molecolare virtuale e la pianificazione pratica della sintesi, SYNTHIA^® e AIDDISON™ consentono ai chimici di innovare più rapidamente e con maggiore sicurezza.

Caso di studio: Inibitori della tankyrase

Una recente nota applicativa sugli inibitori della tankirasi, unaclasse di molecole con potenziale attività antitumorale, dimostra la potenza di questo approccio integrato. Partendo da un inibitore noto, i modelli generativi e lo screening virtuale di AIDDISON™ hanno esplorato un vasto spazio chimico, producendo diverse molecole candidate. Queste sono state filtrate e agganciate alla proteina bersaglio e le strutture più promettenti sono state inviate a SYNTHIA^® per l'analisi retrosintetica. Questo workflow ha accelerato l'identificazione di nuove molecole candidate sinteticamente accessibili e ha consentito un'esplorazione più approfondita dello spazio chimico rispetto ai metodi tradizionali.

Approfondimenti e collaborazione di esperti

Le interviste a leader come Rabia Khan, CEO e fondatore di Serna Bio. a pagina 43 e la dott.ssa Amanda Hemmerich, Global Director of Digital Pathology Innovation di IQVIA Laboratories a pagina 46, rivelano come l'IA stia sbloccando nuove strategie terapeutiche, soprattutto nelle terapie mirate all'RNA e nella patologia digitale. Queste storie mostrano come l'IA stia consentendo agli scienziati di porre domande più audaci e di affrontare malattie che in precedenza erano fuori portata.

Le sfide e il percorso da seguire

La guida non si sottrae agli ostacoli: qualità dei dati, riproducibilità, incertezza normativa e necessità di principi FAIR per i dati. Le collaborazioni industriali e i nuovi standard stanno aiutando a superare questi ostacoli, assicurando che l'IA abbia un impatto sul mondo reale.

Il futuro: L'IA come fattore abilitante, non sostitutivo

Il ruolo dell'IA nella scoperta dei farmaci non è più ipotetico. È una forza presente e in accelerazione. La prossima ondata di scoperte non verrà dall'IA che sostituisce gli scienziati, ma dall'IA che permette loro di porre domande più audaci, di testare ipotesi più ambiziose e, infine, di portare ai pazienti farmaci migliori in modo più rapido ed efficiente.

 

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